Una terapia cambia el pronóstico de los bebés con una leucemia mortal

Los bebés con un subtipo de leucemia linfoblástica con peor pronóstico tienen ahora una terapia para su cáncer. Los resultados de un ensayo clínico que se publica en «New England Journal of Medicine» muestra que esta inmunoterapia es segura y eficaz para los bebés con leucemia.

Se trata de una inmunoterapia con blinatumomab, un anticuerpo biespecífico que se une por una parte a las células tumorales y por otra a los linfocitos T, que logró una mejora en la supervivencia a los dos años de un 66 % a un 93 % en los bebés tratados. A tenor de estos resultados, blinatumomab se convertirá en el tratamiento estándar en todo el mundo para bebés con esta forma agresiva de leucemia.

El gran mérito de este estudio es que sitúa la supervivencia de los lactantes con este tipo de leucemia a nivel de otros subgrupos de leucemia aguda linfoblástica (LAL) infantil de pronóstico bueno o intermedio. En otras palabras, señala a ABC Salud José María Ribera Santasusana, coordinador del Grupo de Leucemia Aguda Linfoblástica del Programa Español de Tratamientos en Hematología (LAL-PETHEMA), de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia, «representa un paso adelante en el tratamiento del subgrupo de LAL infantil que tenía peor pronóstico hasta ahora».

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La leucemia aguda linfoblástica, aunque rara en términos absolutos, es la más frecuente en niños de esa edad, y su pronóstico en este tramo no había mejorado en los últimos años.

Los bebés con esta patología tienen un error en el ADN de sus células leucémicas. Este llamado reordenamiento KMT2A conduce a una forma agresiva de LLA con un mal pronóstico. A pesar de intensificar la quimioterapia, el pronóstico de estos bebés no ha mejorado en las últimas décadas.

El 80-90% de los niños con leucemia linfoblástica aguda se pueden curar con quimioterapia. Sin embargo, el pronóstico en los lactantes (bebés menores de 12 meses) es mucho peor, con probabilidades de curación inferiores al 60 %. «En los últimos 20 años estos resultados no habían mejorado», señala a SMC Susana Rives, responsable de la Unidad de Leucemias y Linfomas en el Servicio de Oncología Pediátrica del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona.

Además, el 90 % de las recurrencias, cuando el cáncer regresa, ocurren durante el curso de dos años de terapia.

La inmunoterapia con el medicamento blinatumomab ya se ofrece a algunos adultos y niños mayores con LAL. Todavía no estaba claro si este tratamiento también es bien tolerado y efectivo en los bebés. Blinatumomab se une a las células leucémicas por un lado y a las células inmunitarias por el otro lado. Esto conecta las células inmunitarias con las células leucémicas y las elimina.

Dirigido por Investigadores del Centro Princesa Máxima de Oncología Pediátrica en los Países Bajos, este ensayo clínico internacional analizó la seguridad y la eficacia de blinatumomab en bebés con LAL.

Entre 2018 y 2021, 30 niños en 9 países fueron tratados con blinatumomab. Este se sumó al tratamiento de quimioterapia existente, el llamado protocolo Interfant-06. El equipo comparó los resultados con los de 214 niños que habían sido tratados en años anteriores con la terapia estándar Interfant-06: el mismo tratamiento, sin blinatumomab.

La tasa de supervivencia de los bebés que recibieron un mes de inmunoterapia además de quimioterapia fue significativamente mayor: el 93 % de los bebés seguía vivo dos años después del diagnóstico, en comparación con el 66 % de los niños que solo habían sido tratados con quimioterapia en el pasado.

Dos años después del diagnóstico, el 18 % de los bebés tratados con blinatumomab experimentaron una reaparición del cáncer o murieron a causa de la enfermedad. Esto también indica una fuerte mejora en comparación con los bebés tratados dentro del protocolo Interfant-06, sin inmunoterapia. En ese grupo, el 51% tuvo una recurrencia o muerte durante el tratamiento de dos años con quimioterapia.

Inge van der Sluis, oncóloga pediátrica y farmacóloga clínica del Centro Princesa Máxima de oncología pediátrica y directora del estudio reconoce que, aunque se trata de un estudio pequeño, «los resultados son lo suficientemente claros como para que todos los bebés con esta forma de leucemia ahora reciban inmunoterapia como parte del tratamiento estándar».

«Queremos confirmar el efecto de blinatumomab en un estudio más grande con más niños. También queremos ver si los bebés se benefician de dos ciclos de blinatumomab y una reducción de la quimioterapia para mejorar aún más su calidad de vida», añade.

Rives matiza que, aunque «el tiempo de seguimiento es corto y es cierto que deberá confirmarse con resultados a mayor seguimiento, sin embargo, es un tipo de leucemia muy agresiva y la mayoría de las recaídas y de fallecimientos por toxicidad ocurren en los primeros dos años, por lo que es un resultado que ya merece tenerse en cuenta e incorporar este tratamiento en primera línea de tratamiento. Eso sí, habrá que reevaluar, con mayor seguimiento, si se mantienen estos resultados tan prometedores».

Para Ribera, los resultados del ensayo (90% de supervivencia en lactantes con LAL y reordenamiento KMT2A) son claramente superiores a lo que se disponía hasta ahora (50% de supervivencia). «Y ello se ha conseguido tan solo añadiendo un ciclo de blinatumomab al tratamiento clásico con quimioterapia. Esta pequeña modificación ha deparado una gran mejoría en la supervivencia, lo que demuestra la alta eficacia de la inmunoterapia con el citado anticuerpo monoclonal. Las implicaciones clínicas de este hecho son evidentes».

«Este tema es importantísimo por varios motivos», añade Antonio Pérez Mártinez, jefe del Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica del Hospital Universitario La Paz. «Ojalá que estos estudios mejoren la accesibilidad a estas inmunoterapias, que en nuestro país está vetada por los servicios de Farmacia», señala a SMC.

Además recuerda que, al tratarse de fármacos de alto impacto económico, «el acceso está siendo bloqueado en muchos hospitales, y cuando lo solicitamos, los servicios de Farmacia mayoritariamente lo deniegan».